H e a lth h T e ch h n n o o l lo o g g y y A A - PowerPoint PPT Presentation

H e a lth h T e ch h n n o o l lo o g g y y A A sse ssm e n n t t f fo o r r R a re D ise a se : L L e e sso o n n s s L L e e a rn n e e d d f fro o m m T h h a a ila n n d d P a tta ra L e e la h a v a ro n g , P h D P ro g ra m L e a d e r o f H e a lth In te rv e n tio n a n d T e c h n o lo g y A s s e s s m e n t P ro g ra m (H IT A P )

R a a r re e d d ise e a a s se e te e r rm in o lo g y a a n n d p re e v va a l le e n n ce e th re e s sh o ld : R e e vie v e w w l lite e r ra a tu t re T h h a a ila n n d d : 1 : 1 5 5 (T o ta a l l # # < < 1 1 0 0 ,0 , 0 0 0 0 0 ca ca se se s) s) Average 40 cases/100,000 R ic h te r T , e t a l. R a red is e a s e te rm in o lo g y a n d d e fin itio n s — a s y s te m a tic g lo b a l re v ie w : people 2 re p o rt o f th eIS P O R ra re d is e a s e s p e c ia l in te re s t g ro u p . V a lu e H e a lth . 2 0 1 5 ;1 8 (6 ):9 0 6 – 1 4

U sin n g g H H T A fo o r r c co o v ve ra g g e e d d e e cisio o n n o o n n T T h h a a ila n n d d N N o o n -m e e d d ica a l l b b e e n n e e fit p f a a c cka a g g e • N e w T e ch h n n o o l lo o g g y y a a n n d d in n t te rve n n t tio o n n s s S u u b b co c o m m m itte e o o f f • E ffe e c ctive e C o ve e r ra a g g e e fo f r e e xistin x g U n ive e r rsa a l l C C o ve e r ra a g g e e p a a cka c a g g e s S ch e e m m e e s B s B e e n n e e f fit W o o r rkin n g g G ro o u u p p s o s o f f T o o p p ic se i le ctio o n n S ta a ke k e h h o ld e e r r P a a c cka a g g e e e n n g a a g g e e m m e e n n t 2 . P P rio ri rity ri 4 . M M a kin n g g 1 . T T o o p p i ic 3 . H H T T A se ttin n g g o o f f co ve e ra r a g g e e se e l le e c ctio n T e e c ch n ica a l l H H e e a a lth l d d e e cisio o n n s s to o p p ics i E co o n n o o m m ics W W o o rkin r n g g G ro o u u p p M e e d d ica a l l b b e e n n e e f fit p a a cka c a g g e • N e e w w m m e e d d icin e e s s S u u b b co c o m m m itte e o o f f W o o rkin r n g g G ro o u u p p s s o o f f M e d d i ica l e e xp p e e rt N a tio o n n a a l L L ist o i o f f E sse n tia ia l M l M e d icin ic in e 3

S S t te p 1 1 S ta ke h h o o ld l d e e r E n n g g a a g g e e m e n n t t f fo o r T r o o p p i ic s se le ctio o n n 4

C rite e r ria a fo r d d e e v ve e l lo p m e e n n t n n o o n n -m e e d d ica a l lre e i im b u rse e m m e e n n t p p a a c cka a g g e C rite e ria r a fo r d d e e ve v e l lo p m e e n n t m e e d d ica a l lre e i im b u rse e m m e e n n t p p a a c cka a g g e T o o p p i ic S e le ctio o n n T o o p p i ic S e le ctio o n n S S t te p 2 S S t te p 2  R a a r re e d d ise e a a s se e * * to o p p ics ( i (m e d d i ica l 1 1 . .B u u r rd d e e n n o o f f d d i ise a se 1 1 .B . u u rd r d e e n n o o f d f d ise i a se  2 2 . .S e e ve v e rity o r f d d ise e a a s se e  a n n d d n n o o n n -m e e d d ica a l l) 2 2 .S . e e v ve e r rity o f d d ise e a a s se e ss  3 3 . .E ffica a cy a c a n n d /o r e e f ffe e c ctive e n n e e s cy  3 3 .S . a a fe f e ty a t a n n d E E ffica a c w e e re r e n n o m in a a t te e d d 4 4 .D . iffe e re r e n n ce e a a m m o n g h e e a a l lth b b e e n n e e fit f  4 4 . .C lin lin ic ica l p l p ra ctic ice g g u id id e lin lin e fro m m m e d ica l sch e e m m e e s s ct  5. B u u d d g g e e t I Im p p a a 5 5 .C . a ta stro o p p h h ic i i illn n e e ss a a n n d d h h o o u u se s h h o o ld l d e xp p e e rt g g ro r o u u p p 6 .O th h e e r s su u p p p p o o r rtin n g g e vid d e e n n c ce e e .g g . . ct  e co o n n o o m m ic i im p p a a co co -d d e e p p e e n n d d e e n n c ce te t ch h n n o o l lo o g g y y a a n n d d  6 6 . .S o o c cia l a a n n d d E q q u u i ity c co o n n s sid d e e ra tio o n n fe a sib ib ilit ility 5

S S t te p 3 3 H H T T A 1. Medical: Imiglucerase for  R a a r re e d d ise e a a s se e Organisationa Clinical: Gaucher disease type I l: Feasibility, Efficacy, to o p p i ics ( (m e d d ica i l a n n d d 2. Non-medical: Neonatal Utilisation, Safety, Assessibility Screening for Inborn n n o o n n -m e e d d ica a l) w l w e e r re e Effectiveness Errors of Metabolism HTA se e le l e c cte e d d fo f r H T A Patient- Economic: Using Tandem Mass related: Efficiency, Social impact, Spectrometry Costs, Cost- Ethics, effectiveness Acceptability Source: Draborg et al. International comparison of the definition and the practical application of health technology assessment Int J Technol Assess Health Care 2005 Winter; 21(1):89-95. 6

C rite e r ria a fo r d d e e v ve e l lo p m e e n n t n n o o n n -m e e d d ica a lre l e i im b u rse e m m e e n n t p p a a c cka a g g e C rite e r ria a fo r d d e e v ve e l lo p m e e n n t m e e d d ica a l lre e im i b u rse e m m e e n n t p p a a cka c a g g e M a kin n g g d d e e cisio o n n M a kin n g g d d e e cisio o n n S S te t p 4 S S t te p 4 1 1 .C . C o o st-e e ffe f e c ctive e n n e e ss a s a n n d p rice e n e e g g o tia a tio t n 1 1 .C . C o o st-e e ffe f e ctive c e n n e e ss s 2 2 . .C lin lin ic ica l p l p ra ctic ice g g u id id e lin lin e 2 2 .C . lin lin ic ica l p l p ra ctic ice g g u id id e lin lin e 3 3 . .F e e a a s sib ility a a n n d p p re e p p a a r re e d d n e e ss o s f h e e a a l lth se s e r rvice e s s 3 3 .F . e e a a s sib ility a a n n d p p re e p p a a r re e d d n e e s ss o f h e e a a lth l se s e rvice r e s s 4 4 .A . ffo o rd r d a a b b i ility o o f f p p u u b b l lic h h e e a lth h in i n s su u r ra n n ce c 4 4 . .A ffo o r rd d a a b b i ility o o f f p p u u b b l lic h h e e a lth h in i n s su u ra r n n c ce 5 5 . .S o cia a l a l a n n d e e th t ica a l i l issu e e s s 5 5 .S . o cia a l l a a n n d e e th t ica a l i l issu e e s s 6 6 . .O th h e e r co o n n sid s d e e ra tio o n n e e .g . n n o o n n -m e e d d ica a l l 6 6 . .O th h e e r co o n n sid s d e e ra tio o n n e e .g . m m e e d d ica a l l r re e im i b u rse e m m e e n n t re e im i b u rse e m m e e n n t p p a a c cka a g g e p a a c cka a g g e  B  Im o o n n e e m m a rro o w w t tra n n s sp p l la n n t ta tio o n n : ig lu ce e r ra a s seb b e e fo o r re u u n n d d e e rg o o in i g cu ra a tive t e tre e a a tm t e e n n t fo r G a a u u ch e e r T r T yp e e I I B o o n n e e m a rro o w w t tra n n sp s p l la n n t ta tio o n n 7