severe rare disease case study strategy changes with fda
play

Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA - PowerPoint PPT Presentation

Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA Sponsors Challenge Raptor Pharmaceu.cals first drug to enter Phase 3 is for a rare metabolic disease severely


  1. Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA Sponsor’s ¡Challenge ¡ Raptor ¡Pharmaceu.cal’s ¡first ¡drug ¡to ¡ enter ¡Phase ¡3 ¡is ¡for ¡a ¡rare ¡metabolic ¡ disease ¡severely ¡affec.ng ¡2,000 ¡children, ¡ Nephropathic ¡Cys.nosis. ¡ ¡ ¡ ¡ Six ¡total ¡studies ¡were ¡planned ¡for ¡sites ¡in ¡ North ¡America ¡and ¡France ¡in ¡prepara.on ¡ for ¡FDA ¡and ¡EMA ¡submissions. ¡ ¡ However, ¡an ¡FDA ¡Special ¡Protocol ¡ Assessment ¡(SPA) ¡“recommenda.on” ¡ calls ¡for ¡a ¡complete ¡redesign ¡of ¡Raptor’s ¡ planned ¡pivotal ¡trial. ¡ ¡

  2. FDA Recommends New Trial Design ¡ Special ¡Protocol ¡Assessment: ¡ ¡ Sponsor ¡responds ¡ Raptor ¡asks ¡Cytel ¡to ¡design ¡a ¡non-­‑ inferiority ¡trial ¡with ¡unblinded ¡ sample ¡size ¡re-­‑es.ma.on ¡(SSR) ¡at ¡ an ¡interim ¡analysis. ¡ The ¡adap.ve ¡design ¡is ¡acceptable ¡ to ¡both ¡the ¡FDA ¡and ¡the ¡EMA. ¡ Cytel ¡is ¡awarded ¡the ¡biosta.s.cs ¡ and ¡sta.s.cal ¡programming. ¡

  3. Preparing for the NDA Submission Raptor ¡turns ¡to ¡Cytel ¡for ¡CDISC ¡Migra>on ¡ and ¡Medical ¡Wri>ng ¡ ¡ Cytel’s ¡CDISC ¡Implementa.on ¡Team ¡ Cytel ¡experts ¡also ¡handle: ¡ efficiently ¡develops ¡SDTM ¡and ¡ADaM ¡data ¡ ¡ sets ¡compliant ¡with ¡the ¡requisite ¡guidelines. ¡ CDISC ¡CRF ¡Annota.on ¡ ü ¡ CDISC ¡Migra.on ¡ Raptor ¡is ¡assigned ¡programmers ¡and ¡report ¡ ü writers ¡who ¡understand ¡the ¡analy.cal ¡ ADaM ¡Development ¡ ü requirements ¡of ¡complex ¡clinical ¡trials ¡– ¡ ISS/ISE ¡SAP ¡& ¡Programming ¡ ü experienced ¡in ¡preparing ¡data ¡for ¡ Define ¡XML ¡and ¡PDFs ¡ ü submissions ¡to ¡regulatory ¡authori.es. ¡ CSR ¡and ¡ISS/ISE ¡Medical ¡Wri.ng ¡ ¡ ü With ¡biostats, ¡data ¡management ¡and ¡ medical ¡wri.ng ¡from ¡Cytel, ¡Raptor ¡gains: ¡ ¡ ¡-­‑ ¡20% ¡cost ¡savings ¡ ¡ ¡-­‑ ¡added ¡confidence ¡knowing ¡that ¡the ¡ essen.al ¡components ¡for ¡a ¡successful ¡ program ¡are ¡thoroughly ¡synchronized. ¡

  4. One Stop: Statistics and Data Management Outcomes ¡ The ¡EMA ¡and ¡the ¡FDA ¡submissions ¡were ¡ filed ¡in ¡2012 ¡as ¡scheduled. ¡The ¡FDA ¡ approved ¡PROCYSBI™ ¡within ¡a ¡year. ¡ ¡ ¡ We ¡learned ¡that ¡ongoing ¡collabora0on ¡ ¡ between ¡data ¡managers ¡and ¡sta0s0cians ¡ – ¡ Raptor ¡has ¡brought ¡their ¡EDC ¡ to ¡ensure ¡appropriate ¡management ¡of ¡ development, ¡data ¡management, ¡ cri0cal ¡variables ¡ – ¡is ¡crucial ¡to ¡study ¡success. ¡ ¡ sta.s.cal ¡programming, ¡and ¡analysis ¡ ¡ under ¡one ¡roof ¡with ¡Cytel ¡for ¡their ¡new ¡ It ¡was ¡even ¡20% ¡less ¡expensive ¡with ¡Cytel. ¡ Phase ¡3 ¡studies. ¡ ¡ ¡ Dr. ¡Patrice ¡Rioux, ¡Chief ¡Medical ¡Officer ¡ Raptor ¡is ¡a ¡model ¡“virtual ¡pharma” ¡– ¡a ¡ Raptor ¡Pharmaceu.cals ¡Corp. ¡ ¡ modern ¡drug ¡developer ¡whose ¡success ¡ depends ¡on ¡finding ¡highly ¡capable ¡ service ¡partners ¡to ¡operate ¡at ¡the ¡ highest ¡possible ¡efficiency. ¡ ¡

  5. Raptor ¡Pharmaceu>cal's ¡PROCYSBI™ ¡Receives ¡ FDA ¡Approval ¡to ¡Treat ¡Nephropathic ¡Cys>nosis ¡ ¡ FDA ¡approval ¡triggers ¡$25m ¡payment ¡to ¡Raptor ¡ per ¡agreement ¡with ¡HealthCare ¡Royalty ¡Partners ¡ NOVATO, ¡CA, ¡April ¡30, ¡2013 ¡ ¡-­‑-­‑ ¡Raptor ¡ Pharmaceu.cal ¡Corp ¡(Nasdaq: ¡RPTP), ¡today ¡ announced ¡that ¡the ¡U.S. ¡Food ¡and ¡Drug ¡ Administra.on ¡(FDA) ¡has ¡approved ¡PROCYSBI™ ¡ (cysteamine ¡bitartrate) ¡delayed ¡release ¡capsules ¡ for ¡the ¡treatment ¡of ¡nephropathic ¡cys.nosis ¡in ¡ adults ¡and ¡children ¡6 ¡years ¡and ¡older. ¡ ¡ ¡ In ¡a ¡Phase ¡3 ¡study, ¡PROCYSBI ¡showed ¡consistent ¡ cys.ne ¡deple.on ¡over ¡the ¡full ¡12-­‑hour ¡dosing ¡ period. ¡Studies ¡have ¡shown ¡that ¡sustained ¡cys.ne ¡ deple.on ¡in ¡pa.ents ¡may ¡significantly ¡delay ¡ disease ¡progression, ¡including ¡kidney ¡dysfunc.on, ¡ dialysis, ¡kidney ¡transplant, ¡organ ¡failure ¡and ¡ premature ¡death. ¡

Download Presentation
Download Policy: The content available on the website is offered to you 'AS IS' for your personal information and use only. It cannot be commercialized, licensed, or distributed on other websites without prior consent from the author. To download a presentation, simply click this link. If you encounter any difficulties during the download process, it's possible that the publisher has removed the file from their server.

Recommend


More recommend