Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA - - PowerPoint PPT Presentation

Sponsor’s ¡Challenge ¡ Raptor ¡Pharmaceu.cal’s ¡first ¡drug ¡to ¡ enter ¡Phase ¡3 ¡is ¡for ¡a ¡rare ¡metabolic ¡ disease ¡severely ¡affec.ng ¡2,000 ¡children, ¡ Nephropathic ¡Cys.nosis. ¡ ¡ ¡

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Six ¡total ¡studies ¡were ¡planned ¡for ¡sites ¡in ¡ North ¡America ¡and ¡France ¡in ¡prepara.on ¡ for ¡FDA ¡and ¡EMA ¡submissions. ¡

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However, ¡an ¡FDA ¡Special ¡Protocol ¡ Assessment ¡(SPA) ¡“recommenda.on” ¡ calls ¡for ¡a ¡complete ¡redesign ¡of ¡Raptor’s ¡ planned ¡pivotal ¡trial. ¡ ¡

Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA

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Special ¡Protocol ¡Assessment: ¡ ¡ Sponsor ¡responds ¡ Raptor ¡asks ¡Cytel ¡to ¡design ¡a ¡non-­‑ inferiority ¡trial ¡with ¡unblinded ¡ sample ¡size ¡re-­‑es.ma.on ¡(SSR) ¡at ¡ an ¡interim ¡analysis. ¡ The ¡adap.ve ¡design ¡is ¡acceptable ¡ to ¡both ¡the ¡FDA ¡and ¡the ¡EMA. ¡ Cytel ¡is ¡awarded ¡the ¡biosta.s.cs ¡ and ¡sta.s.cal ¡programming. ¡

FDA Recommends New Trial Design

Cytel ¡experts ¡also ¡handle: ¡

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ü

CDISC ¡CRF ¡Annota.on ¡

ü

CDISC ¡Migra.on ¡

ü

ADaM ¡Development ¡

ü

ISS/ISE ¡SAP ¡& ¡Programming ¡

ü

Define ¡XML ¡and ¡PDFs ¡

ü

CSR ¡and ¡ISS/ISE ¡Medical ¡Wri.ng ¡

Raptor ¡turns ¡to ¡Cytel ¡for ¡CDISC ¡Migra>on ¡ and ¡Medical ¡Wri>ng ¡ ¡ Cytel’s ¡CDISC ¡Implementa.on ¡Team ¡ efficiently ¡develops ¡SDTM ¡and ¡ADaM ¡data ¡ sets ¡compliant ¡with ¡the ¡requisite ¡guidelines. ¡

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Raptor ¡is ¡assigned ¡programmers ¡and ¡report ¡ writers ¡who ¡understand ¡the ¡analy.cal ¡ requirements ¡of ¡complex ¡clinical ¡trials ¡– ¡ experienced ¡in ¡preparing ¡data ¡for ¡ submissions ¡to ¡regulatory ¡authori.es. ¡

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With ¡biostats, ¡data ¡management ¡and ¡ medical ¡wri.ng ¡from ¡Cytel, ¡Raptor ¡gains: ¡ ¡ ¡-­‑ ¡20% ¡cost ¡savings ¡ ¡ ¡-­‑ ¡added ¡confidence ¡knowing ¡that ¡the ¡ essen.al ¡components ¡for ¡a ¡successful ¡ program ¡are ¡thoroughly ¡synchronized. ¡

Preparing for the NDA Submission

We ¡learned ¡that ¡ongoing ¡collabora0on ¡ between ¡data ¡managers ¡and ¡sta0s0cians ¡– ¡ to ¡ensure ¡appropriate ¡management ¡of ¡ cri0cal ¡variables ¡– ¡is ¡crucial ¡to ¡study ¡success. ¡ ¡

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It ¡was ¡even ¡20% ¡less ¡expensive ¡with ¡Cytel. ¡

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• Dr. ¡Patrice ¡Rioux, ¡Chief ¡Medical ¡Officer ¡

Raptor ¡Pharmaceu.cals ¡Corp. ¡ ¡

One Stop: Statistics and Data Management

Outcomes ¡ The ¡EMA ¡and ¡the ¡FDA ¡submissions ¡were ¡ filed ¡in ¡2012 ¡as ¡scheduled. ¡The ¡FDA ¡ approved ¡PROCYSBI™ ¡within ¡a ¡year. ¡ ¡ ¡

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Raptor ¡has ¡brought ¡their ¡EDC ¡ development, ¡data ¡management, ¡ sta.s.cal ¡programming, ¡and ¡analysis ¡ under ¡one ¡roof ¡with ¡Cytel ¡for ¡their ¡new ¡ Phase ¡3 ¡studies. ¡

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Raptor ¡is ¡a ¡model ¡“virtual ¡pharma” ¡– ¡a ¡ modern ¡drug ¡developer ¡whose ¡success ¡ depends ¡on ¡finding ¡highly ¡capable ¡ service ¡partners ¡to ¡operate ¡at ¡the ¡ highest ¡possible ¡efficiency. ¡ ¡

¡ FDA ¡approval ¡triggers ¡$25m ¡payment ¡to ¡Raptor ¡ per ¡agreement ¡with ¡HealthCare ¡Royalty ¡Partners ¡ NOVATO, ¡CA, ¡April ¡30, ¡2013 ¡ ¡-­‑-­‑ ¡Raptor ¡ Pharmaceu.cal ¡Corp ¡(Nasdaq: ¡RPTP), ¡today ¡ announced ¡that ¡the ¡U.S. ¡Food ¡and ¡Drug ¡ Administra.on ¡(FDA) ¡has ¡approved ¡PROCYSBI™ ¡ (cysteamine ¡bitartrate) ¡delayed ¡release ¡capsules ¡ for ¡the ¡treatment ¡of ¡nephropathic ¡cys.nosis ¡in ¡ adults ¡and ¡children ¡6 ¡years ¡and ¡older. ¡ ¡ ¡ In ¡a ¡Phase ¡3 ¡study, ¡PROCYSBI ¡showed ¡consistent ¡ cys.ne ¡deple.on ¡over ¡the ¡full ¡12-­‑hour ¡dosing ¡

• period. ¡Studies ¡have ¡shown ¡that ¡sustained ¡cys.ne ¡

deple.on ¡in ¡pa.ents ¡may ¡significantly ¡delay ¡ disease ¡progression, ¡including ¡kidney ¡dysfunc.on, ¡ dialysis, ¡kidney ¡transplant, ¡organ ¡failure ¡and ¡ premature ¡death. ¡

Raptor ¡Pharmaceu>cal's ¡PROCYSBI™ ¡Receives ¡ FDA ¡Approval ¡to ¡Treat ¡Nephropathic ¡Cys>nosis ¡