Welcome to Idorsias AGM 2018 Meeting structure 1 Opening Remarks - PowerPoint PPT Presentation

Welcome to Idorsia’s AGM 2018

Meeting structure 1 Opening Remarks Jean-Pierre Garnier, Chairman of the Board 2 Business Review Jean-Paul Clozel, Chief Executive Officer 3 Agenda & Proposals Jean-Pierre Garnier, Chairman of the Board Oliver Peinelt, Secretary of the Board of Directors 2 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Opening remarks by the Chairman

June 16, 2017 – Idorsia SIX listing Power-up! 4 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Idorsia’s key strengths >650 Highly qualified 11 professionals Compounds in the pipeline, with four progressing to late-stage development in the year ahead >1 bn > 550 Swiss francs in cash State-of-the-art laboratory workspaces 5 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Share price development increase >130% since listing CHF 32 30 10CHF 28 26 24 22 20 18 16 14 12 10 15-Jun 30-Jun 31-Jul 31-Aug 29-Sep 31-Oct 30-Nov 29-Dec 31-Jan 28-Feb 29-Mar 20-Apr 6 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Idorsia – Reaching out for more

The purpose of Idorsia is to discover, develop and bring more, innovative medicines to patients. We have more ideas, we see more opportunities and we want to help more patients. 8 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Our Strategic Priorities 1 Deliver at least three products to market 5 key priorities to ensure the 2 company’s success Build a commercial organization over the next 5 years 3 Bring Idorsia to profitability in a sustainable manner 4 Create a pipeline with a sales potential of CHF 5 billion 5 Utilize state-of-the-art technologies 9 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Idorsia behandelt Morbus Fabry “Es fühlt sich an als würden meine Hände brennen …als würden tausend Nadeln auf meine Hände und Füsse einstechen … Falls ich es überhaupt schaffe aufzustehen und ein paar Schritte zu gehen, ist es als stünde ich auf Kohlen, während sich tausende von Nadeln in meine Füsse graben.” - Patient 10 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Fabry disease Compound: Lucerastat Mechanism of action: Glucosylceramide synthase inhibition Status: Advancing to Phase 3 11 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Idorsia behandelt Insomnie “Es ist wirklich ärgerlich, wenn Leute zu mir sagen ‘wenn Du wirklich müde wärst, würdest Du auch schlafen‘. Wenn es nur so einfach wäre! Nur wer selber unter Insomnie leidet, weiss wie es sich anfühlt.” - Patient 12 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Insomnia Compound: ACT-541468 Mechanism of action: Dual orexin receptor antagonism Status: Advancing to Phase 3 13 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Idorsia behandelt essentielle Hypertonie “Ich musste drei verschiedene Tabletten schlucken und es ist ein fortwährender Kampf, meinen Blutdruck zu senken. Mein Blutdruck ist nie so wie er eigentlich sein sollte, und es ist beängstigend, dass sie es nicht in den Griff bekommen. Im letzten Jahr hatte ich einen kleinen Schlaganfall, zum Glück habe ich mich erholt, aber ich spreche noch undeutlich wenn ich müde bin.” - Patient 14 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Resistant hypertension management Compound: Aprocitentan Mechanism of action: Dual endothelin receptor antagonism Status: Advancing to Phase 3 15 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Idorsia behandelt Gefässspasmen “Meine Aneurysmaruptur hat sich im Jahr 2003 ereignet. Ich kann mich an die Gefässspasmen nicht erinnern, aber sie waren anscheinend mittelschwer. Von diesem Zeitpunkt hat sich mein Zustand verschlechtert, und ich habe mich bis heute nicht ganz erholt.” - Patient 16 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Cerebral vasospasm Compound: Clazosentan Mechanism of action: Endothelin receptor antagonism Status: Advancing to Phase 3 17 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

More in the pipeline – Resistant Fabry disease hypertension Promising compounds Lucerastat Management Glucosylceramide Vasospasm associated Aprocitentan synthase inhibitor with aneurysmal Dual endothelin Status: Advancing to subarachnoid Diversified and balanced pipeline: CNS, receptor antagonist Phase 3 hemorrhage (aSAH) Insomnia Status: Advancing to cardiovascular and immunological Phase 3 Clazosentan disorders & orphan diseases ACT-541468 Endothelin receptor Dual orexin receptor antagonist antagonist Status: Advancing to Status: Advancing to Phase 3 Phase 3 Systemic lupus Duchenne muscular erythematosus dystrophy Cenerimod Vamorolone S1P 1 receptor Dissociative steroid modulator Acute Coronary Status: Phase 2 Status: Phase 2 Syndrome Idorsia has an exclusive option to the worldwide rights for ReveraGen's vamorolone ACT-246475 P2Y12 receptor antagonist Status: Phase 2 Asthma and allergy Orphan CNS disorders diseases ACT-774312 Anxiety ACT-519276 CRTH2 receptor GBA2/GCS inhibitor ACT-539313 antagonist Epilepsy Selective orexin 1 Status: Phase 1 Status: Phase 1 receptor antagonist ACT-709478 Status: Phase 1 T-type calcium channel blocker Status: Phase 1 18 Idorsia Annual General Meeting | April 2018

Be prepared for more 19 Idorsia Annual General Meeting | April 2018