University of Miami Office of Technology Transfer Jim - - PowerPoint PPT Presentation

University ¡of ¡Miami ¡ Office ¡of ¡Technology ¡Transfer ¡ ¡ Jim ¡O’Connell ¡ Director ¡

MobileCARE: Documentation, Education and Telemedicine A New Era in Mobile Clinical Care

The ¡Problem ¡

The process of clinical care, including education, documentation and telemedicine/decision support, lacks a technologically personalized, mobile and integrated approach.

Lessons Learned from ATTC

• Poor Documentation

– Using sharpies to write on patients

• Lack of Educational Resources

– Copying chapters before deployment

• No Telemedicine

– No reach-back capability

The ¡Solu-on ¡

• Bring true point-of-care to clinicians

– Employ the latest hand-held technologies – Access and input patient data quickly and effectively at the bedside.

• The device serves as the next important

step in allowing clinicians to integrate mobile patient care and the Electronic Medical Records (EMR).

MobileCare

• An effective solution for accessing

and documenting patient information anytime, anywhere using your handheld device

• Always with clinician

– Smartphone – Tablet

• Provides consistent informatics

interface during training and the provision of care

• Bidirectional data interfaces to EMRs
• Integrated application suite

– Documentation - Education - Telemedicine

Census and Navigation

Documentation

Results

New Advancements

• Voice recognition

– Transcription – Program Control

• Clinical Decision Support
• Hands-free operation

Summary

• MobileCARE provides point-of-care

documentation, education, and telemedicine

• Mobile learning is an effective Just-In-

Time learning modality for both content and procedures

• The application of Mobile Learning and

mobile technology can significantly improve education and patient care

12 ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡

Breakthrough ¡cell ¡lines ¡and ¡growth ¡media ¡for ¡ pharmaceu6cal ¡and ¡biotechnology ¡cancer ¡ drug ¡development ¡

¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡

Opportunity ¡Overview ¡ March ¡2014 ¡

Celltana ¡Inc. ¡

Celltana ¡

Personalized ¡Oncology ¡-­‑ ¡Realized ¡

¡

• 1. CANCER ¡BREAKTHROUGH: ¡It ¡has ¡not ¡been ¡possible ¡to ¡

replicate ¡cancer ¡cells ¡outside ¡the ¡body. ¡We ¡can ¡grow ¡ stable ¡cancer ¡cells ¡in ¡our ¡patented ¡medium. ¡ ¡

• 2. TREATMENT ¡OPPORTUNITY: ¡The ¡cells ¡can ¡be ¡tested ¡to ¡

see ¡which ¡exisSng ¡chemotherapies ¡most ¡effecSvely ¡ destroy ¡the ¡cancer ¡saving ¡the ¡paSent ¡great ¡pain ¡and ¡

• expense. ¡
• 3. RESEARCH ¡OPPORTUNITY: ¡The ¡cells ¡can ¡be ¡tested ¡with ¡

new ¡therapies ¡without ¡painful ¡and ¡expensive ¡human ¡

• trials. ¡ ¡

¡

13 ¡

• One ¡of ¡the ¡dramaSc ¡success ¡stories ¡in ¡medicine ¡has ¡

¡ ¡ ¡ ¡ ¡been ¡against ¡infec-ons ¡

• Microbes ¡are ¡grown ¡(cultured) ¡in ¡petri ¡dishes ¡(plates) ¡

¡ ¡ ¡ ¡ ¡containing ¡nutrient ¡media ¡

• These ¡plates ¡are ¡used ¡to ¡test ¡the ¡sensi-vity ¡of ¡

¡ ¡ ¡ ¡ ¡microbes ¡to ¡different ¡an-bio-cs ¡and ¡treat ¡paSents ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡with ¡the ¡right ¡drug ¡

• We ¡have ¡created ¡media ¡and ¡cell ¡lines ¡to ¡enable ¡similar ¡success ¡in ¡
• ncology ¡
• Pharma ¡and ¡biotech ¡companies ¡spent ¡tens ¡of ¡$M ¡on ¡subopSmal ¡

media ¡and ¡cell ¡lines; ¡est. ¡$250M ¡target ¡market ¡in ¡near ¡term ¡

Celltana ¡

The ¡Petri ¡Dish ¡For ¡Cancer ¡

14 ¡

Celltana’s ¡product ¡por]olio ¡

15 ¡

• 69 ¡cancer ¡lines ¡and ¡6 ¡growth ¡media ¡

16 ¡

Celltana ¡business ¡flow ¡

DxCelerator ¡

Clinical ¡trial ¡ services ¡

Pharma ¡

Academic ¡ research ¡

Celltana ¡

R&D ¡ collabora?ons ¡ Hospitals ¡/ ¡ medical ¡centers ¡ Diagnos?c ¡tes?ng ¡ Reagents ¡and ¡ media ¡

17 ¡

A ¡transformaSve ¡opportunity ¡

• Huge ¡unmet ¡need ¡for ¡beber ¡media ¡and ¡cell ¡lines ¡for ¡cancer ¡

R&D ¡

• Celltana: ¡TransformaSve ¡proprietary ¡technology ¡
• Success ¡Rate ¡of ¡making ¡cell ¡lines ¡goes ¡from ¡<1% ¡to ¡>90% ¡

¡

• Immediate ¡market ¡opportuniSes ¡with ¡no ¡regulatory ¡risk ¡
• Media ¡and ¡cell ¡lines ¡
• Pharma ¡(fee ¡for ¡service) ¡
• Academia ¡R&D ¡(sublicense ¡royalSes) ¡
• Mid-­‑ ¡and ¡long-­‑term ¡high ¡value ¡lines ¡of ¡business ¡
• Pharma ¡clinical ¡trial ¡tesSng ¡services ¡
• Proprietary ¡diagnosScs ¡offered ¡by ¡Celltana ¡
• Novel ¡drug ¡and ¡companion ¡diagnosSc ¡development ¡
• High ¡ROI ¡exit ¡potenSal: ¡“part ¡out” ¡or ¡“all ¡in ¡one” ¡

Biopsy ¡ Tissue ¡for ¡ Pathology ¡ Diagnosis ¡ Surgery ¡ RadiaSon ¡ Chemo ¡

Drug ¡sensiSvity ¡ GeneSc ¡analysis ¡ Celltana ¡“real ¡?me” ¡personalized ¡oncology ¡ ¡ Report ¡results: ¡ best ¡drug ¡for ¡ this ¡paSent ¡ ¡ Establish ¡ ¡ Tumor ¡ ¡ Cell ¡Line ¡

days ¡-­‑ ¡ weeks ¡ days ¡-­‑ ¡ weeks ¡ days ¡-­‑ ¡ weeks ¡

Celltana’s ¡real ¡Sme ¡personalized ¡oncology ¡

18 ¡

A ¡compelling ¡investment ¡thesis ¡

• First ¡in ¡class, ¡not ¡a ¡“me ¡too” ¡opportunity ¡
• Science ¡and ¡regulatory ¡de-­‑risked ¡thru ¡substanSal ¡grant ¡investment ¡of ¡12 ¡

years ¡of ¡effort ¡and ¡over ¡$9.3 ¡million ¡in ¡Boston ¡and ¡Miami. ¡ ¡

¡

• Strong ¡core ¡management ¡poised ¡to ¡execute ¡

¡

• Immediate ¡RESEARCH ¡market ¡opportuniSes ¡with ¡no ¡regulatory ¡risk ¡while ¡

THERAPEUTIC ¡and ¡DIAGNOSTIC ¡use ¡explored ¡

¡

• AbracSve ¡ROI ¡exit ¡opportuniSes ¡in ¡3 ¡– ¡5 ¡year ¡Smeframe ¡
• Registered ¡as ¡C ¡Corp, ¡HQ ¡to ¡be ¡in ¡Miami ¡

19 ¡

Investor Presentation

Innovation To Treat Acute and Chronic Inflammatory Disorders

21

Why Treatment for Inflammation is Optimal in SCI, TBI and Stroke?

Why Treat Inflammation? Role of Inflammasomes Treatment Goals

The innate immune response has a critical role in the pathology after injury to the central nervous system (CNS). The inflammasome is an intracellular multiprotein complex involved in the activation of caspase-1 and the processing

• f the proinflammatory cytokines

interleukin-1β (IL-1β) and IL-18. Potential of targeting the inflammasome to improve outcomes after CNS trauma. A key component of the innate immune response is the inflammasome The inflammasome in the central nervous system (CNS) is involved in the generation

• f an innate immune inflammatory response

through IL-1 cytokine release and in cell death through the process of pyroptosis. For acute neurological conditions including SCI, TBI and stroke, treatment will be initiated within 6 hrs and continued for 7 days. Vigorous immune responses are induced in the immune privileged CNS by injury and disease, but the molecular mechanisms regulating innate immunity in the CNS are poorly defined For SCI, our treatment goal will be to improve chronic outcome for 1 or 2 spinal levels, reduced neuropathic pain and improve quality of life issues such as bowel and bladder function and spasticity For TBI, our treatment goal will be to reduce mortality and improve overall neurologic function as assessed by the GOS and other neuropsychological testing For stroke, our treatment goal will be to reduce mortality and improve overall neruologic function as assessed by the Rankin Scale In chronic indications such as psoriasis and rheumatoid arthritis, our overall goal is to reduce pain and improve overall quality of life

22

Incidence and Prevalence RX Revenue TBI

• Over 1.7 million people sustain a traumatic brain injury in the US as an

isolated injury or with other injuries.

• $76.5B annual total tx costs
• Currently, number of diagnosed mild TBIs is increasing due to more

awareness

• Total TBIs could reach 3 million this year
• Over $1B based on tx of $5,000 per dose
• ver 4 days
• Currently there are no FDA approved

pharmacological tx for TBI

Stroke

• 500,000 people have a stroke annually in the US
• 4th leading cause of death
• Total costs is $18.8B
• tPA is currently the only FDA approved tx

for acute stroke

• Based on a $50,000 tx cost for

approximately 10,000 people per year, total revenue would be $500M

SCI

• Over 11,000 Acute SCI per year
• Estimated lifetime costs is $500,000 to $3M
• Currently there are no FDA approved tx

for SCI

• Methylprednisolone is used by some

physicians to target inflammatory events

• Costs of methylprednisolone is

approxiamtely $100/gram

• $250M based on tx of $5000 per dose
• ver 4 days

Psoriasis

• 2.2 percent of the population--have psoriasis.
• 125 million people worldwide
• Total costs of $11.25B
• Projected RX revenue is $4B+

RA

• 1.5 to 3M in the US alone
• Annual direct medical costs is $6,000 per patient
• Enbrel is currently being used to tx RA at

$625 per injection

• Recommended tx at least once a week
• Projected revenue is $15B+

Market Landscape

23

ICCN100 Program

¾ Scientific Validation

– First-in-class molecule – In vitro and in vivo efficacy in multiple indications

¾ Clinical Achievability

– IND filing 2015 – PH1 clinical trial SCI in 2016 – IND to NDA in less than 5 years

¾ Commercial Assessment

– Blockbuster potential for several indications – Options for follow-on indications/label expansion

24

Company Product Stage of Development

Acorda AC105 (for SCI, brain injury and stroke) Phase II Acorda Glial Growth Factor (GGF2 for SCI, stroke, MS and peripheral nerve repair) Pre-clinical Neurostem NSI-189 (TBI and Stroke) Pre-Clinical AOSpine North American Research Network Riluzole (SCI) Phase II/III Baylor College of Medicine Atorvastatin (TBI) Phase II Rick Hansen Institute Minocycline (SCI) Phase III University of Pittsburgh Probenecid/N-acetyl cysteine (TBI) Phase I/II (pediatric patients) University of Aarhus Citalopram (stroke) Phase II University of Southern California Magnesium sulfate (stroke) Phase I/II Remedy Pharmaceutical Glyburide (TBI) Phase II

Competitive Environment

• Currently, there are no specific treatments that are targeting the abnormal activation of the inflammasome in

CNS diseases

• Pharmaceutical based antibody treatments are currently gaining momentum in targeting a variety of human

diseases such as arthritis, Crohn’s disease or ulcerative colitis.

25

Summary of Antibody Development

• 1. We have developed 13 monoclonal antibodies

against human ASC.

• 2. Four monoclonal antibodies have been screened

for blocking inflammasome activation in human astrocytes.

• 3. MAb G (ICCN100) is the lead antibody that is

undergoing humanization.

26

Roadmap to IND

Pre-IND meeting request Q4 2014; IND filing early 2015

in vivo Rodent

• Treatment efficacy shown in stroke, TBI and SCI animal models
• Indicates biological rationale for IND
• Other indications possible

Translational Development

• Humanization of antibody
• Toxicity studies in swine for IND
• Identify FDA contacts, plan FDA communications

CMC

• Production process, cell source/donor testing, sourcing and testing of reagents/

compounds

• High producing cells lines available
• IV and oral formulations under consideration
• Testing product stability, safety and quality

27

¾ Potential breakthrough approach to treating SCI, TBI and Stroke ¾ Additional potential for expansion into chronic diseases such as RA

and Psoriasis

¾ IP license from University of Miami to allow for development of ICCN

100

¾ Initial funding of $1.7M through NIH STTR grant ¾ Founders and scientific team are KOL’s in the lead indications ¾ Seeking to raise Series A in the amount of $10M

Summary